罕见病创新药融资热潮：超2亿及1.18亿美元重磅交易接连落地
超2亿、1.18亿美元……罕见病创新药重磅融资接连落地！
摘要
2026年8月4日，罕见病信息网报道，近期罕见病创新药领域迎来多笔重磅融资，包括一笔超2亿元人民币及一笔1.18亿美元的融资交易。这些资金将用于支持罕见病药物的研发和商业化，反映出资本市场对罕见病治疗领域的持续看好。具体涉及企业及药物管线尚未披露。
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罕见病药物研发企业应关注此轮融资动向，可能预示资本热点和竞争加剧。建议评估自身融资策略，并留意相关企业后续管线进展，以调整研发和合作布局。
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正文
创新药研发再迎利好！根据公开信息，上周（7月27日~8月2日），罕见病信息网梳理所得全球范围内有3家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。弗里德赖希共济失调、渐冻症、杜氏肌营养不良药物以及角膜缘干细胞缺乏症等罕见病患者正迎来全新的治疗希望。
01
公司
Adjuvia Therapeutics
融资轮次：种子轮
融资金额：800万美元
7 月 28 日，Adjuvia Therapeutics 宣布完成 800 万美元种子轮融资。公司致力于研发线粒体功能障碍疾病口服药，靶向氧化应激、慢性炎症、器官退化，修复线粒体损伤。
先导药物 ATI-105 为可穿透血脑屏障的脂质纳米颗粒制剂，负载新型虾青素分子，生物活性与吸收效率突出。临床前试验显示，该药可清除活性氧、抑制炎症，修复细胞、改善器官功能。资金将用于今夏递交 ATI-105 的 IND 申请，2026 年秋季开展健康志愿者 Ⅰ 期临床，2027 年初启动弗里德赖希共济失调患者 Ⅰ/Ⅱ 期研究。
02
药品名称
Claris Bio
融资轮次：B轮
融资金额：1.18亿美元
7 月 28 日，Claris Biotherapeutics 宣布完成 1.18 亿美元 B 轮融资。资金将助力推进候选药物 CSB-001（oremepermin alfa 眼用溶液）研发。该药活性成分为重组人缺失型肝细胞生长因子 dHGF，可促进角膜上皮再生、调控炎症与纤维化，用于治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）。现有临床数据表明，CSB-001 能够显著改善患者视力，公司计划 2027 年上半年启动 LSCD 关键临床试验。
03
公司
中美瑞康
融资轮次：未披露
融资金额：超2亿
7 月 29 日，中美瑞康完成超 2 亿元新一轮融资。该公司专注于小核酸创新药研发，搭建 “基因激活 + 基因沉默” 双技术平台，依托 saRNA 上调缺陷基因表达，运用 siRNA 沉默致病基因。
本轮资金将加速多条管线开发：推进非肌层浸润性膀胱癌 saRNA 疗法 RAG-01、渐冻症药物 RAG-17 开展 2 期临床；依托研究者发起临床积极数据，加快杜氏肌营养不良药物 RAG-18 的 IND 申报，同时推动代谢类候选药物迈入 IND 阶段。
相关阅读：
参考资料：1.公开资料
2.https://www.clarisbio.com/news/press-releases/07-28-2026/
3.https://www.ractigen.com/ractigen-therapeutics-closes-over-31-million-financing-to-advance-clinical-stage-sarna-pipeline-and-proprietary-extrahepatic-delivery-platforms/
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