来源：E药经理人

药监改革释放的创新供给，如何通过支付保障和临床应用转化为患者获益，进而支撑一个持续创新的新兴支柱产业？

10月9日，中共中央、国务院印发的《关于发展新质生产力的意见》（以下简称《意见》）公开发布。在培育壮大新兴产业的部署中，《意见》提出“着力打造新兴支柱产业”，生物医药被列入加快发展的战略性新兴产业。文件同时强调加快科技成果转化，促进技术与市场更高效对接。

在同日发布的政策解读中，国家发展改革委有关负责同志进一步解释，《意见》在继续强调供给端改革的同时，更加重视需求端发力，突出围绕产业链部署创新链。这为观察生物医药十数年的改革，提供了一个更完整的视角。

“努力变‘人等药’为‘药等人’。”2026年9月20日，国家药监局副局长杨胜在国新办新闻发布会上，用这句话谈到“十五五”时期临床急需药品的供给。过去十年，药监改革重建了药品评价标准，改善了创新准入和生产组织方式，中国医药已能提供更多新药、好药。

让这些成果更充分地进入临床、形成支持持续研发的市场，则需要医疗与医保及时承接。创新能力能否积累为持久的产业实力，正是全链条协同要回答的问题。

2025年，国家药监局批准上市创新药76个，超过2024年的48个；截至2026年9月20日，又有59个创新药获批上市。审评审批改革正在缩短患者等待新药的时间，支付保障和临床使用机制也需要跟上新的供给。

这种协同已有明确的政策部署。

2024年7月5日，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，将价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策统筹起来，同时要求优化审评审批和医疗机构考核机制。

同年12月，国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》。在支持重大创新、提高审评审批质效的同时，文件明确支持创新药推广使用，将临床综合评价、符合条件的药品纳入医保、多元支付与医疗机构采购使用相衔接。

2025年7月，国家医保局、国家卫生健康委公布《支持创新药高质量发展的若干措施》，进一步给出具体衔接办法：创新药上市申请获药监部门受理后，企业即可同步申请医保目录准入政策指导；医保与商保药品目录更新公布后，鼓励定点医疗机构在3个月内召开药事会，按需调整配备。支付准备向前延伸，医院配备及时跟进，这些安排着力缩短新药从获批到使用之间的等待。

十部门联合印发的《医药工业发展“十五五”规划》，提出到2030年生物医药产业加速成为国家新兴支柱产业，并要求推动监管、医疗、医保等政策协同。如今，《意见》进一步强调科技创新与产业创新深度融合。

一系列顶层设计指向的是创新供给与临床需求之间更稳定的联系。药监改革让更多有价值的药物获得上市机会，医疗与医保的协同则为合理使用提供条件；患者因此有机会获得适宜治疗，企业也更有条件通过临床市场回报继续投入研发，让一次创新支撑下一次创新。

生物医药能否成为一个立得住的新兴支柱产业，最终也要在这种全链条的协同里寻找答案。

新药、好药加速获批之后

企业对药监改革带来的变化，往往感受最直接。

在2026年8月的一场中国战略媒体沟通会上，勃林格殷格翰大中华区人药业务总经理陈文汉谈到，中国的药物注册审批速度在过去几年得到极大提升。同时，加速惠及患者的举措不只是上市批准这一个节点的提速，还涉及进口通关、抽样检验和供应网络。

这种变化背后，是一套制度对产业行为的持续重塑。注册分类改革重新界定“新药”，临床价值导向影响企业的项目选择和临床设计；MAH制度让研发与生产可以更灵活地分工，一致性评价和临床数据体系建设则强化了药品质量与研究证据的可信度。这些变化共同影响了企业选择什么项目、怎样做临床、如何完成产业化，而不只是递交申报材料后多久能够得到一份上市许可批件。

药品审评中心副主任余欢在央视《焦点访谈》中介绍，药审中心在采纳国际标准的基础上，持续完善国内药物研发技术指导原则体系，已发布600多个技术指导原则，覆盖药学、药理毒理、临床医学等专业领域。对研发投入动辄持续多年的企业来说，可预期的标准意味着能够更早知道证据应当如何形成、哪些问题需要解决。审批提速与评价标准提高，共同减少了创新中的制度性不确定。

这场改革的产业意义，正在于把创新从少数企业的个别突破，推向更多企业可以参与的持续研发活动。当新的供给能力逐步形成，监管也开始更主动地回应尚未满足的临床需求。

2024年发布的罕见疾病药物研发“关爱计划”，强调把患者声音纳入研发过程；2025年启动的儿童抗肿瘤药物研发“星光计划”，为儿童人群研究中的技术难题提供指导。对于这些需求迫切、研发路径却未必成熟的领域，监管提前介入沟通，有助于企业减少摸索中的不确定性。

这种主动性，也延伸到了获批之后的供应准备。

2025年9月，国家药监局发布《关于境外已上市药品获批前商业规模批次产品进口有关事宜的公告》（2025年第96号）。符合条件、在获批前生产的商业规模批次，取得我国批准文件后可办理进口并上市销售。产品质量标准、生产场地和生产工艺等仍须符合要求，但企业不必一律等到国内获批后才重新启动生产，审批与市场供应之间的等待有了缩短的空间。

从早期研发指导到供应衔接，药监系统正在把服务创新的工作向上市许可两端延伸。“药等人”的方向，也由此有了更具体的内容：围绕患者需求，更早准备好药物研发、评价和供应的条件。

不过，让药更早到来，仍要与扩大患者覆盖相衔接。当前创新药在国内通过注册审批之后的下一步很明确：先让市场有药，再争取扩大患者覆盖。让尽可能多的中国患者从中受益，努力推动相关药物纳入国家医保目录已经是药企不能忽视的动作。

随着药监改革释放出更多创新供给，医疗与医保能否及时承接，已经关系到这些改革成果能够在多大范围内惠及患者。

从上市许可，到临床使用

对一些家庭来说，上市许可与实际用药之间的距离，曾经是一笔无法承担的费用。

2022年1月，湖南益阳6岁女孩依依（化名）在湖南省儿童医院接受治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠鞘内注射。益阳市政府网站转载的报道记录了这次结算：药品价格33180元，医保报销19908元，家庭自付13272元。依依母亲此前一直关注治疗信息，但国内上市初期约70万元一针的价格，让这个家庭难以承受。

诺西那生钠于2019年在中国获批，2021年经医保谈判降价，2022年1月开始执行医保支付政策。对依依这样的患者，药物获批提供了治疗选择，价格谈判和医保支付则降低了把选择变成治疗的费用门槛。

但纳入医保目录后，药品还要面临走进医院这一关。

据央视新闻报道，在湖南、江西等地调研国谈药的院内配备情况时发现，在随机选取两款国谈创新药，走访的四家公立医院中，仅有两家配备了其中一款。创新药进院的堵点由来已久，医院药品目录常规容量在1500到2000种之间，“很多国谈创新药是锦上添花的，而不是雪中送炭的”，有药事管理专家分析，当同类药医院里已有五种、国谈又谈进来三种时，“进哪一个、替代哪一个，对医院来说都是比较为难的问题”；新药进院须经院内药事会审议，流程短则一两个月，长则一两年。

面对这一堵点，疏解也在同步进行。一位三甲医院药剂科主任表示，医院正在通过季度会议动态调整药品目录，及时引入临床价值高的药品，也逐步优化价值不明显的品种。

而药监也在通过自己的方式推动这个问题的解决。

药品进入医院目录之后，临床使用还有一道专业门槛。新药适合哪些患者、怎样联合用药、有哪些风险，都需要准确的信息支持。企业与医生之间的学术交流因此有其必要性，如何规范这种交流，也成为药监改革向药品使用环节延伸的重要内容。

2026年，国家药监局会同国家卫生健康委、国家医保局等七部门联合发布《医药代表管理办法》，自8月1日起施行。新规进一步明确医药代表的职责，并把药企与医疗卫生机构的管理责任连接起来。

国家药监局在发布时的政策解读中披露，已有超过2000个药品上市许可持有人在备案平台注册，备案医药代表约11.6万人。备案制度建立了统一的信息管理，但少数医药代表仍超越学术交流职责，参与药品推销甚至行贿。此次修订首先强调“明晰医药代表的职业定位”，将管理延伸到准入、学术推广和违规惩戒等环节。

按照《办法》，医药代表承担药品信息传递、协助合理用药，以及收集和反馈临床使用情况、不良反应与临床需求等职责。承担销售任务、统计医生个人处方数量、夸大疗效或隐瞒不良反应等行为，则被明确禁止。对创新药而言，研究证据应当怎样进入临床沟通，患者使用中的问题如何反馈给企业，由此有了更清楚的规则。

责任也落到了药品上市许可持有人身上。《办法》要求持有人对医药代表的学术推广活动承担主体责任，管理覆盖聘用、授权、备案及培训考核等环节；即使委托专业组织开展推广，也须评估受托方能力、约定合规要求，并与实际开展推广的医药代表签订授权书。延续MAH制度的责任逻辑，企业对药品的责任也包括上市后如何传递药品信息，委托推广同样须履行相应管理职责。

医院一端同样有了具体安排：指定部门统一登记医药代表，建立活动台账，通过备案平台核对身份，学术推广须取得医院同意。药监、卫生健康、医保等部门则加强信息共享、线索移送和案件通报。规范的学术交流有了可循的程序，违规推广也有了跨部门处理的依据。

把这一制度放在这场改革中看，临床价值导向正在继续影响药品上市后的竞争方式。研发和审评要求企业拿出可信的证据，学术推广管理则要求这些证据被准确传递，临床反馈及时回到企业。减少不当利益对用药选择的干扰，有助于让企业更重视产品本身的临床价值，也为真正有价值的创新获得合理使用创造条件。

让一次创新支撑下一次创新

《意见》把科技成果转化作为发展新质生产力的重要任务。对生物医药而言，药监改革带来的创新供给真正进入临床应用之后，又如何为下一轮创新提供支撑？

国家医保局局长章轲在2025年国家医保药品目录发布后的解读中给出过一组数字：医保局连续8年调整医保药品目录，累计调入949种新药，医保基金为协议期内的谈判药支出超过4600亿元，拉动销售超过6000亿元。医保带来稳定、广阔的临床市场空间，加速创新药商业化进程，为持续研发积蓄动能。在企业看来，临床需求的增长，不仅关系到产品销售，也支撑着生产能力升级、本土供应链完善与后续研发投入。

产业持续发展的基础愈发明确：研发成果进入实际临床使用后，才有机会形成支持再投入的市场。药监改革帮助企业建立创新能力，支付与使用机制则影响这份能力能否持续发挥。由一个获批产品走向更多管线、由研发走向规模化制造，制度红利开始体现为企业持续发展的能力。

从研发试验室到商业化市场，高质量药品有机会在临床中获得使用、形成收入，企业才更有条件持续推进后续研究。药监改革所释放的创新能力，需要这样的市场承接，才能不断转化为新的成果。

对于基本医保暂时难以承接的高值创新，多层次保障正在提供新的对接基础。2025年底，首版商业健康保险创新药品目录与新版基本医保目录同步发布，19种高值创新药纳入，其中包括5款定价百万元级的CAR-T细胞治疗产品；目录内药品不纳入医疗机构自费率考核、不纳入集采可替代品种监测，相关病例经审核评议后可不纳入按病种付费。

在这个过程中，药监部门可以继续发挥作用的空间，就是完善创新药的价值证据，是使创新药能更好的服务患者。

有药物经济学专家提出“有条件支付”的思路：对符合条件的高价值新药先给予过渡性支付，再依据真实世界积累的价值证据调整支付价格或比例。这一建议能否走向实践，还取决于数据质量、证据收集标准和再评价规则等问题如何解决。

探索既要解决经济性，也要回答有效性与安全性的问题。临床急需的创新如何更早惠及患者，上市之后的证据又如何持续补充。这都需要可信的证据。

附条件批准让部分临床急需药品能够更早上市，上市后的证据却仍须补充和验证。截至2025年底，累计已有226件药品附条件上市、涉及160项适应证，其中42项适应证已转为常规批准。“附条件”三个字本身就意味着，上市不是审评的终点，而是证据延续的起点。

随着2026年修订的附条件批准上市工作程序，进一步明确确证性研究和逾期处置等要求。创新更快进入临床的同时，监管必须继续回答：早期研究提示的获益能否被后续研究确认，用药风险能否得到持续管理。

面向“十五五”，药监系统的任务不止于增加新药审批数量与提升审批速度。正如杨胜在9月20日的发布会上提出，完善早期研发沟通交流机制，对新靶点、新机制创新药加强前置指导；推进药品试验数据保护制度落地，建立儿童药品、罕见病用药等领域市场独占期制度；支持高质量制造。这些安排，仍在回应企业能否持续投入、创新成果能否稳定供给的基础问题。

与此同时，医疗与医保需要把临床价值评价、支付安排和药品使用更好衔接起来。《医药工业发展“十五五”规划》要求推动产业、科技、监管、医疗、医保等政策协同，正是因为任何一个环节的突破，都不能独自完成从研发成果到患者获益的全过程。药监把创新的门打开之后，产业能否立得住，还要看真正有价值的药品能否持续得到使用，患者能否获得相应保障。

各个环节的提速走向协同已经成为下一阶段改革的重点：研发阶段更早明确临床需求和证据要求；获批前后更顺畅衔接生产供应、支付与医院配备；上市后持续评价真实使用中的获益和风险。虽然各方仍有不同职责，但减少患者与企业反复等待制度衔接的时间是共同的目标。

十三年前，E药经理人曾以《我们需要什么样的CFDA》追问药监改革。十三年后，中国医药创新的制度基础已经发生深刻变化。

面向2030年，这场改革要回答的新问题，是如何让已经形成的创新能力持续发挥作用。落实《意见》关于科技创新与产业创新深度融合的部署，生物医药需要进一步发挥十年改革形成的创新能力。高质量药品能够进入适宜的临床应用，患者获得相应保障，企业也才更有条件将创新回报投入新的研究。这需要药监、医疗与医保围绕各自职责，加强政策衔接与协同。

新兴支柱产业的分量，既体现在不断涌现的技术突破，也体现在创新成果持续惠及患者、支撑企业发展的能力。让这种能力稳定积累，正是药监改革需要与全链条政策共同完成的，让生物医药产业成为立得住的新兴支柱产业的下一程。