Delphi法确定Angelman综合征Bayley-4与Vineland-3量表有意义分数差异
Developing Meaningful Score Differences for the Bayley-4 and Vineland-3 in Angelman Syndrome Using a Delphi Panel
作者：Sonya Powers、Katherine N. Anderson、Wen‐Hann Tan、Angela You Gwaltney、Sarah Nelson Potter、Julian Tillmann、Mark Daniel、Audrey E. Thurm、Cristan Farmer、Susanne P. Clinch、Lisa Squassante、Jorrit Tjeertes、Brenda Vincenzi、Katalin Buzási、Anne Wheeler、Anjali Sadhwani
单位：RTI International；Boston Children's Hospital；Roche (Switzerland)；Mark Daniel Services;；National Institute of Mental Health；Uniqure;；uniQure, Basel, Switzerland;；Fortrea Development Limited, Budapest, Hungary;
摘要
ISPOR旗下期刊Value in Health（2026年10月，第29卷第10期）发表研究，采用Delphi专家共识法为Angelman综合征（安格曼综合征）制定Bayley-4发育量表及Vineland-3适应行为量表的有意义最小临床重要差异（MCID）。该成果为罕见病临床试验终点量化提供方法学参考。
AI 主编 · 推荐理由推荐理由
Angelman综合征属罕见病，缺乏标准化临床终点界值，本研究的Delphi共识结果可为申办方设计临床试验及撰写注册资料提供量表分数变化的解释依据，建议关注后续FDA/NMPA对此类患者报告结局工具的审评态度。