沙特启动罕见病新药加速计划，37万患者迎新机

根据SFDA的官方规定，在沙特境内每1万人中患病不足5人的疾病，即属于罕见病。

据报道，沙特目前有超过37万名罕见病患者，是中东和非洲地区罕见病患病率最高的国家。这些疾病约有80%源于遗传，与当地较高的近亲婚配率有关。它们约有70%在儿童期发病，其中近30%的患儿活不过五岁。患者平均要等待五年才能得到准确诊断，而在全球已知的罕见病里，近95%至今没有有效的治疗方案。

因此，NADR试图通过激励有针对性的科学研究，来改善这一患者群体长期面临的确诊难、用药难困境。

按SFDA的界定，NADR针对的是用于预防或治疗罕见、危及生命或严重致残性疾病的药物。

一款药要获得认定，须满足两个条件之一：该疾病在沙特尚无满意的疗法，或这款药相比现有疗法能带来明显的临床获益。产品处于哪一研发阶段并不构成障碍，它既可以是仍在研究中的候选药物，也可以是已获其他监管机构批准、但尚未在沙特注册的产品。

这一范围意味着本地和国际的研发方都可以参与。一款已在别国上市的孤儿药，也能循这一通道更快进入沙特。

罕见病药物研发最大的难处，在于患者太少，研发方难以收集到传统临床试验所需的样本量。NADR的几项激励正是针对这一难处而设计。SFDA会在研发全程提供专门的科学和监管指导，也会在评估临床证据时采用更灵活的方式，将患者数量少这一固有局限纳入考量。此外，NADR简化了生产场地的注册流程，也允许在适当情况下放宽定期安全性报告的要求。

SFDA还表示，研发方在必要时可采用适应性试验设计，可依据真实世界证据，也可开展国际监管合作。这些做法近年来已成为各国监管机构应对小患者群体的通行手段，其思路是让证据要求与疾病的罕见程度相称，既守住安全性与有效性的底线，又避免繁琐的流程把患者挡在门外。

对患者而言，这条通道最实在的意义在于缩短一款药从研发到临床可及的路程。对企业而言，这项计划同样是利好，尤其惠及中小型生物技术公司：监管支持和加速审批降低了罕见病领域的商业风险，专注这一领域的临床项目因此更具投入价值，更灵活的生产场地注册也有助于特药供应链更快建立。

SFDA在官方声明中重申了以患者为中心的监管理念，“确保罕见病患者及时获得药物，是SFDA的首要任务。”

这项计划已被SFDA纳入“2030 愿景”。它扶持全球研究者，鼓励本地生物制药创新，扩大用药可及，让沙特的公民和居民获得更全面的医疗服务。

随着本国生物制药生态加快现代化，沙特一方面巩固了自身区域医疗中心的地位，另一方面也为全球药企开辟了一条更快进入区域市场的路径。SFDA表示，NADR的推出进一步提升了沙特在全球药品监管领域的地位。

SFDA表示，关于申请流程、提交要求和时间表的细则将在计划公布后陆续发布。

后续值得关注的内容包括这些正式指南文件、申请窗口的时间安排，以及首批试点或早期获批的案例，它们最能反映该机制的实际运作方式。对患者组织和研究机构而言，这也是一个与监管方沟通的窗口，各方可借此明确证据要求，共同商定哪些病种应优先获得加速支持。

一项计划能否真正改变罕见病患者的处境，不取决于发布会，而取决于它落地之后的成效。那些原本要等待数年的药能否早一点到患者手里，是成千上万个沙特家庭正在等待的答案。