观点：孤儿药多适应症使用亟待法规跟进

Opinion: The law has to catch up on orphan-designated drugs with multiple uses

发布于 2026/10/2 16:30:00（北京时间）

摘要

美国药剂师撰文呼吁修改340B药品折扣计划相关规定，指出当前法规未能跟上孤儿药获批多个适应症的现实情况，建议对涉及多适应症的孤儿药在折扣计算和覆盖范围上作出调整。

340B折扣计划直接影响跨国药企在美国市场的定价与报销策略，尤其当孤儿药扩展新适应症时可能引发额外折扣成本。关注此事有助于评估美国市场准入成本变化。

信源权威度

影响范围

合规紧急度

行业关注度

时效性