GSK押注20亿美元的MASH新药在中国启动III期临床
GSK 20亿美元押注的MASH新药在中国启动III期
摘要
8月14日，GSK在药物临床试验登记与信息公示平台登记了Efimosfermin alfa在代谢相关脂肪性肝炎（MASH）患者中的III期临床研究，中国正式加入该全球研究。Efimosfermin alfa是一款FGF21类似物，GSK曾以20亿美元引进，被视为潜在重磅药物。
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MASH领域竞争激烈，GSK重磅新药中国III期启动将加速国内注册进程，相关药企需关注其临床设计和随访数据，及时调整自身研发策略和竞争布局。
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正文
8月14日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，GSK登记了一项 Efimosfermin alfa 在代谢相关脂肪性肝炎（MASH）患者中的III期临床研究，中国正式加入这款潜在重磅FGF21药物的全球后期开发。
来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网
值得关注的是，从GSK以最高20亿美元拿下该资产，到中国III期落地，Efimosfermin的全球开发正在明显提速。
此次登记的 ZENITH-2 研究，为III期、随机、双盲、安慰剂对照、三臂研究，面向确诊或疑似F2/F3期MASH患者。
研究全球计划纳入 1250例受试者，中国计划入组90例，分别接受Efimosfermin alfa 225 mg、300 mg或安慰剂治疗52周。
主要终点聚焦治疗期间不良事件、导致停药的不良事件以及3/4级实验室异常；ELF评分、肝脏硬度等则被纳入次要终点。
与此同时，GSK还在推进另一项约 1200人ZENITH-1 III期研究。
与ZENITH-2偏重安全性不同，ZENITH-1要求活检确认F2/F3期纤维化，并直接评估“纤维化改善≥1级且MASH不恶化”“MASH缓解且纤维化不恶化”等组织学疗效指标。
换句话说，ZENITH-1负责验证疗效，ZENITH-2进一步扩大安全性和非侵入性指标证据，两项研究共同构成Efimosfermin在F2/F3 MASH中的核心III期布局。
Efimosfermin是一款长效 FGF21类似物，半衰期延长后可实现每4周皮下注射一次。FGF21不仅作用于肝脏脂肪，还涉及脂质代谢、胰岛素敏感性以及炎症和纤维化等多个环节。
此前II期研究中，在活检确认的F2/F3期MASH患者中，Efimosfermin 300 mg每月一次治疗24周后：
纤维化改善≥1级且MASH不恶化：45% vs 21%
MASH缓解且纤维化不恶化：68% vs 29%
48周延长期数据进一步显示，其纤维化改善及MASH缓解具有持续性；整体安全性相对可控，常见不良事件主要包括短暂的恶心、呕吐和腹泻。
正是在这些数据基础上，GSK于2025年5月14日宣布从Boston Pharmaceuticals获得该资产：首付款12亿美元，里程碑最高8亿美元，总交易额最高20亿美元；交易于同年7月完成。GSK当时便将其定义为“潜在同类最佳”资产，并预计最早可于2029年上市。
此后开发节奏明显加快：
2025 Q4：ZENITH-1、ZENITH-2两项F2/F3 III期启动；
2026年4月：获得美国FDA突破性疗法认定及EMA PRIME资格；
2026年7月：GSK披露Efimosfermin已获得中国CDE突破性治疗品种认定；同时针对更晚期 F4代偿性肝硬化 的NEBULA系列III期研究也已进入开发阶段。
2026年8月：ZENITH-2正式登记进入中国。
MASH市场已经从长期“无药可用”进入多机制竞争阶段。
美国FDA已先后批准Madrigal的 Rezdiffra（resmetirom） 和诺和诺德的 Wegovy（semaglutide） 用于非肝硬化F2/F3 MASH患者，但对于进入F4肝硬化阶段的患者，治疗选择仍然有限。
而FGF21已经成为跨国药企重点下注的下一类机制。
2025年，除了GSK最高 20亿美元收购Efimosfermin外，罗氏还以最高约 35亿美元收购89bio及其FGF21类似物pegozafermin；诺和诺德则以最高约 52亿美元收购Akero，获得已进入III期的efruxifermin。三笔交易潜在总金额合计接近 107亿美元。
因此，GSK此次在中国启动III期的意义，并不只是又一款MASH新药进入后期临床。
真正的竞争已经从“谁能改善脂肪肝”，逐步转向谁能更强地逆转纤维化、覆盖F3甚至F4患者，同时把长期治疗的给药频率降下来。
在这一逻辑下，“每月一次 + 抗纤维化潜力 + F2至F4连续布局”，正是Efimosfermin试图建立的差异化。
内容来源：bioSeedin柏思荟
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